Terapija koja se donedavno smatrala naučnom fantastikom uspjela je preokrenuti agresivne i neizlječive oblike raka krvi kod nekih pacijenata, izvijestili su ljekari.

Ovaj pionirski tretman uključuje precizno uređivanje DNK u bijelim krvnim stanicama kako bi se one transformisale u „živi lijek“ koji se bori protiv raka, piše BBC.

Prva djevojčica liječena ovom metodom još 2022. godine i danas je bez znakova bolesti te sada planira postati naučnica specijalizirana za rak. U međuvremenu je liječeno još osmero djece i dvije odrasle osobe s T-staničnom akutnom limfoblastičnom leukemijom, a gotovo dvije trećine (64%) pacijenata postiglo je remisiju. Za sve njih hemoterapija i transplantacija koštane srži nisu uspjele, a jedina opcija bila je palijativna njega.

“Stvarno sam mislila da ću umrijeti i da neću moći odrasti i raditi sve stvari koje svako dijete zaslužuje raditi”, kaže danas 16-godišnja Alyssa Tapley iz Leicestera.

Ona je bila prva osoba na svijetu koja je primila revolucionarni tretman u bolnici Great Ormond Street. Terapija je tada zahtijevala uništavanje njenog starog imunološkog sistema i izgradnju novog. Provela je četiri mjeseca u bolnici, izolirana čak i od brata zbog rizika od infekcije.

Danas je njen rak neprimjetan i trebaju joj samo godišnji pregledi. Alyssa polaže ispite, učestvuje u Duke of Edinburgh programu, razmišlja o časovima vožnje i planira budućnost. “Razmišljam o stažiranju u biomedicinskim naukama i nadam se da ću jednog dana također raditi na istraživanju raka krvi”, rekla je.

Tim sa University College London (UCL) i bolnice Great Ormond Street koristio je tehnologiju nazvanu uređivanje baza. Baze – adenin (A), citozin (C), gvanin (G) i timin (T) – gradivni su blokovi našeg genetskog koda.

Kao što slova tvore riječi, tako milijarde baza u DNK čine uputstva za tijelo. Uređivanje baza omogućava naučnicima da pronađu precizno mjesto u genetskom kodu i izmijene samo jednu bazu, prepisujući genetske instrukcije.

U ovom obliku leukemije, T-stanice, koje bi trebale štititi tijelo, rastu nekontrolisano. Istraživači su htjeli iskoristiti prirodnu moć zdravih T-stanica i okrenuti ih protiv kancerogenih.

Počeli su sa zdravim donorskim T-stanicama i modificirali ih u nekoliko koraka: prvo su isključili mehanizam cilja kako ne bi napale pacijenta, zatim uklonili CD7 oznaku da se stanice međusobno ne unište, potom ih zaštitili od hemoterapije, a na kraju ih programirali da unište sve što ima CD7 — uključujući i kancerogene i preostale zdrave T-stanice.

Studija objavljena u časopisu New England Journal of Medicine prikazuje rezultate prvih 11 pacijenata. Devet ih je postiglo duboku remisiju i moglo primiti transplantaciju koštane srži. Sedam ih je i dalje bez bolesti, u rasponu od tri mjeseca do tri godine nakon tretmana.

“Prije nekoliko godina ovo bi bila naučna fantastika”, kaže profesor Waseem Qasim s UCL-a.

“To je dubok, intenzivan tretman, veoma zahtjevan za pacijente, ali kada djeluje — djeluje izuzetno dobro.” Najveći rizik su infekcije dok je imunološki sistem uništen. U dva slučaja rak je izgubio CD7 oznake i tako se sakrio od terapije.

“S obzirom na to koliko je agresivan ovaj oblik leukemije, ovo su zaista upečatljivi rezultati i sretan sam što smo uspjeli vratiti nadu pacijentima koji je više nisu imali”, rekao je dr. Robert Chiesa iz bolnice Great Ormond Street.

Dr. Deborah Yallop iz King's College bolnice dodala je: “Vidjeli smo impresivne odgovore u uklanjanju leukemije koja se činila neizlječivom – ovo je vrlo moćan pristup.”

Dr. Tania Dexter iz organizacije Anthony Nolan zaključila je: “Ovi rezultati daju nadu da će se ovakvi tretmani nastaviti razvijati i postati dostupni većem broju pacijenata.”

Terapija koja se donedavno smatrala naučnom fantastikom uspjela je preokrenuti agresivne i neizlječive oblike raka krvi kod nekih pacijenata, izvijestili su ljekari.

Ovaj pionirski tretman uključuje precizno uređivanje DNK u bijelim krvnim stanicama kako bi se one transformisale u „živi lijek“ koji se bori protiv raka, piše BBC.

Prva djevojčica liječena ovom metodom još 2022. godine i danas je bez znakova bolesti te sada planira postati naučnica specijalizirana za rak. U međuvremenu je liječeno još osmero djece i dvije odrasle osobe s T-staničnom akutnom limfoblastičnom leukemijom, a gotovo dvije trećine (64%) pacijenata postiglo je remisiju. Za sve njih hemoterapija i transplantacija koštane srži nisu uspjele, a jedina opcija bila je palijativna njega.

“Stvarno sam mislila da ću umrijeti i da neću moći odrasti i raditi sve stvari koje svako dijete zaslužuje raditi”, kaže danas 16-godišnja Alyssa Tapley iz Leicestera.

Ona je bila prva osoba na svijetu koja je primila revolucionarni tretman u bolnici Great Ormond Street. Terapija je tada zahtijevala uništavanje njenog starog imunološkog sistema i izgradnju novog. Provela je četiri mjeseca u bolnici, izolirana čak i od brata zbog rizika od infekcije.

Danas je njen rak neprimjetan i trebaju joj samo godišnji pregledi. Alyssa polaže ispite, učestvuje u Duke of Edinburgh programu, razmišlja o časovima vožnje i planira budućnost. “Razmišljam o stažiranju u biomedicinskim naukama i nadam se da ću jednog dana također raditi na istraživanju raka krvi”, rekla je.

Tim sa University College London (UCL) i bolnice Great Ormond Street koristio je tehnologiju nazvanu uređivanje baza. Baze – adenin (A), citozin (C), gvanin (G) i timin (T) – gradivni su blokovi našeg genetskog koda.

Kao što slova tvore riječi, tako milijarde baza u DNK čine uputstva za tijelo. Uređivanje baza omogućava naučnicima da pronađu precizno mjesto u genetskom kodu i izmijene samo jednu bazu, prepisujući genetske instrukcije.

U ovom obliku leukemije, T-stanice, koje bi trebale štititi tijelo, rastu nekontrolisano. Istraživači su htjeli iskoristiti prirodnu moć zdravih T-stanica i okrenuti ih protiv kancerogenih.

Počeli su sa zdravim donorskim T-stanicama i modificirali ih u nekoliko koraka: prvo su isključili mehanizam cilja kako ne bi napale pacijenta, zatim uklonili CD7 oznaku da se stanice međusobno ne unište, potom ih zaštitili od hemoterapije, a na kraju ih programirali da unište sve što ima CD7 — uključujući i kancerogene i preostale zdrave T-stanice.

Studija objavljena u časopisu New England Journal of Medicine prikazuje rezultate prvih 11 pacijenata. Devet ih je postiglo duboku remisiju i moglo primiti transplantaciju koštane srži. Sedam ih je i dalje bez bolesti, u rasponu od tri mjeseca do tri godine nakon tretmana.

“Prije nekoliko godina ovo bi bila naučna fantastika”, kaže profesor Waseem Qasim s UCL-a.

“To je dubok, intenzivan tretman, veoma zahtjevan za pacijente, ali kada djeluje — djeluje izuzetno dobro.” Najveći rizik su infekcije dok je imunološki sistem uništen. U dva slučaja rak je izgubio CD7 oznake i tako se sakrio od terapije.

“S obzirom na to koliko je agresivan ovaj oblik leukemije, ovo su zaista upečatljivi rezultati i sretan sam što smo uspjeli vratiti nadu pacijentima koji je više nisu imali”, rekao je dr. Robert Chiesa iz bolnice Great Ormond Street.

Dr. Deborah Yallop iz King's College bolnice dodala je: “Vidjeli smo impresivne odgovore u uklanjanju leukemije koja se činila neizlječivom – ovo je vrlo moćan pristup.”

Dr. Tania Dexter iz organizacije Anthony Nolan zaključila je: “Ovi rezultati daju nadu da će se ovakvi tretmani nastaviti razvijati i postati dostupni većem broju pacijenata.”